什么是基因编辑

顾名思义，“基因编辑”就是指对基因进行修改，实现对特定DNA片段的敲除、插入的基因重组技术。

基因编辑可以追溯到上世纪70年代，CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶（ZFN）”、“类转录激活因子效应物核酸酶（TALEN）”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。

与前两代技术相比，其成本低、制作简便、快捷高效的优点，让它迅速风靡于世界各地的实验室，成为科研、医疗等领域的有效工具。

CRISPR实际上就是一种基因编辑器，是细菌用以保护自身对抗病毒的一个系统，也是一种对付攻击者的基因武器。后来研究者发现，CRISPR可以用来删除、添加、激活或抑制其他生物体的目标基因，这些目标基因包括人、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞内的基因，这也意味着基因编辑器是一种可以广泛使用的生物技术。

基因编辑的应用：

1. 在医学上用于治疗基因遗传病 CRISPR介导的“基因组编辑”技术为在细胞中实现更多的遗传应用打开了一扇大门，可促使科学家及医疗人员更好地了解人类疾病及其潜在疗法。基因编辑可治疗遗传病，尤其是单基因遗传病。

据估计，大概有上百个疾病由单基因突变引起，其中多数属于遗传病。要从根本上解决问题，有时只能通过基因编辑彻底求证治病基因。

目前，CRISPR技术已被应用于治疗血友病、地中海贫血等多种遗传性疾病的细胞研究或动物研究。 

2在农业上培育出品质优良的动物植物品种 美国和日本相关机构目前的倾向是CRISPR改造的特定农产品不作为转基因食品进行监管。

3建立不同基因型的动物模型这从第一代基因编辑技术就开始做了。建立不同基因型的动物模型的意义在于，对遗传性疾病，这些基因和疾病之间的关系，这些模型可以给出一个比较确切的答案。

现在基因编辑距离应用于临床还有很长一段距离，比如基因编辑的准确定位，如何避免脱靶；会不会有免疫反应；系统毒性等多方面的问题。